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A autoridade reguladora do medicamento dos EUA, a Food and Drug Administration (FDA), aprovou, na segunda-feira, o novo medicamento mais caro do mundo, que custa cerca de 4 milhões de euros e que é, para já, a única esperança para crianças que sofrem de leucodistrofia metacromática (LDM), uma doença genética rara, progressiva e fatal.
De acordo com a CNN internacional, trata-se do Lenmeldy, cujo preço é de 4,25 milhões de dólares, qualquer coisa como 3,92 milhões de euros, como anunciou o fabricante na quarta-feira, o que faz dele o medicamento mais caro do mundo, ultrapassando o valor do Zolgensma, para tratar a atrofia muscular espinhal, que custa cerca de 2 milhões de euros.
Um valor justificado pelos fabricantes pelo facto destes medicamentos terem grandes benefícios para os doentes, dando-lhes a possibilidade de ficarem livres da doença, mas também terem elevados cursos de desenvolvimento, teste e produção.
O Lenmeldy utiliza células estaminais de um paciente com LDM e usa um vírus inofensivo para inserir cópias funcionais de um gene defeituoso. As células reparadas são depois introduzidas novamente no doente, onde começam a produzir a enzima que falta em que tem a doença. Algumas das células acabam por migrar para a medula óssea, onde acabam não só por 'viver' como por criar novas células que também produzem a enzima em falta, proporcionando um benefício duradouro aos utentes.
De acordo com o responsável pela empresa de biotecnologia que criou o medicamento, a Orchard Therapeutics, os primeiros doentes a serem tratados com Lenmeldy estão a ser seguidos há mais de 12 anos e os resultados são ótimos. "Não podemos dizer que vai durar para toda a vida, mas podemos garantir que o efeito é duradouro e a longo prazo", salientou Bobby Gaspar.
A leucodistrofia metacromática (LDM) é uma doença hereditária, rara e fatal. As crianças que nascem com ela carecem de uma enzima necessária para decompor os sulfatídeos. A acumulação destas substâncias gordas acaba por se tornar tóxica para os nervos, levando à perda progressiva de movimento e pensamento.
Os bebés com LDM desenvolvem-se normalmente até cerca dos dois anos mas, por volta dessa altura, começam a perder a capacidade de andar e falar. A doença progride rapidamente e, geralmente, mortal antes de atingirem os sete anos de idade. Todos os anos, nascem cerca de 40 crianças com LDM nos EUA.
Medicamento não chegou a tempo a Olívia, mas deu vida "normal" a irmã mais nova
À CNN internacional, Kendra Riley, uma norte-americana natural de Phoenix, que tem duas filhas com LDM, revelou que está "muito contente" pelo lançamento do medicamento e com a oportunidade que isso vai dar a outras famílias, uma vez que à dela já chegou tarde.
A filha Olívia, de cinco anos, está internada numa unidade de cuidados paliativos, uma vez que a doença foi diagnosticada tarde de mais para que este tratamento fizesse efeito. Já não fala, nem anda e é alimentada por um tubo. Precisa de cuidados permanentes e o seu sistema imunitário é tão fraco que se estivesse em casa isso seria "potencialmente mortal".
Já Keira, que tem atualmente quatro anos, teve outra sorte. Mal souberam que a doença de Olívia era hereditária, testaram Keira e diagnosticaram o mesmo problema. Como nos EUA, o tratamento ainda não estava disponível, a família mudou-se temporariamente para Itália, em 2020, para que ela pudesse receber o medicamento. No total, entre viagens, alojamento e cuidados médicos, o tratamento de Keira custou 500 mil dólares, cerca de 460 mil euros, e sem contar com o Lenmeldy que foi administrado gratuitamente.
A menina foi a 32.ª criança no mundo a receber o tratamento e, como este foi dado a tempo, antes de aparecerem os sintomas, tem uma vida normal. Os pais acreditam que isso só se deve ao seu "anjo da guarda", a irmã Olívia.
O Lenmeldy está disponível em vários países da Europa desde 2020, mas só agora, quatro anos depois, foi autorizado nos EUA.
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